O Sistema Único de Saúde (SUS) começará a oferecer o medicamento Zolgensma, um dos mais caros do mundo, para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME). No entanto, o pagamento pelo remédio, que custa cerca de R$ 7 milhões, será feito apenas se a terapia apresentar resultados positivos nos pacientes.
A decisão foi anunciada pelo Ministério da Saúde, que firmou um Acordo de Compartilhamento de Risco com a farmacêutica Novartis. Esse modelo permite que o medicamento seja disponibilizado gratuitamente, mas o governo só pagará se houver eficácia comprovada.
O que é a Atrofia Muscular Espinhal (AME)?
A AME é uma doença genética rara que compromete os neurônios motores, afetando funções vitais como respirar, engolir e se mover. A condição não tem cura, e os tratamentos disponíveis ajudam a retardar a progressão da doença.
Segundo o IBGE, 287 crianças nasceram com AME em 2023 no Brasil, considerando os 2,8 milhões de nascidos vivos no período. Antes do SUS oferecer terapias específicas, a expectativa de vida para crianças com AME tipo I era extremamente baixa, com alta probabilidade de óbito antes dos 2 anos de idade.
Como será o tratamento pelo SUS?
O Zolgensma será oferecido pelo SUS para crianças de até 6 meses de idade, desde que não dependam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.
Os pacientes serão acompanhados por um comitê especializado, que monitorará a evolução do tratamento ao longo de cinco anos. Para receber a medicação, as crianças precisarão passar por exames preparatórios nos 28 serviços de referência do SUS para o tratamento da AME.
Estados com oferta do tratamento:
Os 28 serviços especializados estão distribuídos em 18 estados:
- Alagoas
- Bahia
- Ceará
- Distrito Federal
- Espírito Santo
- Goiás
- Minas Gerais
- Mato Grosso
- Pará
- Paraíba
- Pernambuco
- Piauí
- Paraná
- Rio de Janeiro
- Rio Grande do Norte
- Rio Grande do Sul
- Santa Catarina
- São Paulo
O protocolo detalhado sobre a assistência aos pacientes será publicado nos próximos dias.
Impacto e investimento no tratamento de doenças raras
Com a incorporação do Zolgensma, o Brasil se torna um dos seis países no mundo a disponibilizar essa terapia genética pelo sistema público de saúde.
Desde 2020, o Ministério da Saúde investiu R$ 1 bilhão na oferta do medicamento e em assistência especializada, incluindo 161 ações judiciais para garantir o tratamento. Entre 2022 e 2024, o número de consultas e exames ambulatoriais para pacientes com doenças raras mais do que dobrou, passando de 29.806 para 60.298 registros no SUS.
O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, destacou a importância dessa iniciativa:
“Pela primeira vez, o SUS vai oferecer essa terapia gênica inovadora. Esse acordo inédito vai transformar a vida dessas famílias.”
O tratamento pode garantir avanços motores essenciais, como a capacidade de engolir, mastigar e sustentar o tronco. A inclusão desse medicamento reforça o compromisso do SUS com a ampliação do acesso a terapias de alto custo para doenças raras.
